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恒丰国际:等跨国制药公司正在加大对中国罕见病市场的部署

时间:2021/10/14 10:28:35   作者:   来源:   阅读:11   评论:0
内容摘要:一位高中学历的父亲把杂物间作为“实验室”,为患有罕见疾病的儿子制作“救命药”。这条消息不久前引起了广泛关注。这个故事感动了很多人。但作为一名药剂师,只被感动是很可怕的。”在近日举行的浦江医药健康产业与金融创新发展峰会上,医生、专家、商界领袖纷纷指出:罕见病药物面临一系列开发困难,需要各方共同努力,加快审批,加大研发力度...

一位高中学历的父亲把杂物间作为“实验室”,为患有罕见疾病的儿子制作“救命药”。这条消息不久前引起了广泛关注。这个故事感动了很多人。但作为一名药剂师,只被感动是很可怕的。”在近日举行的浦江医药健康产业与金融创新发展峰会上,医生、专家、商界领袖纷纷指出:罕见病药物面临一系列开发困难,需要各方共同努力,加快审批,加大研发力度,为罕见病药物落地带来新希望。

世界上有7000多种罕见疾病,患者约3亿人,其中50%是儿童。目前,已上市的罕见病药物有500多种,覆盖了大约10%的疾病。中国“第一批罕见病目录”共有121种疾病,其中“全国用药”约94种;约13种“国外有药国内无药”;“世界上没有毒品”涉及35种疾病。

罕见病药物的研发成本高,患病人数少,预期回报也低。公司对研发不感兴趣,全世界的患者都面临着药物短缺的问题。但与会专家认为,罕见病药物的市场潜力是客观的,罕见病领域正逐渐受到关注。

中国罕见病联盟执行主任李林康认为,在目前收录的121种罕见病中,有76种处于药物研发没有进展的状态,这对制药企业来说有很大的空间。从政策取向上看,国家无论是资金支持还是审批速度都在加快。例如,四苯肼氘是国外的一种罕见病药物。从上报国家食品药品监督管理局到进入国家医疗保险目录,只花了一年时间。罗氏(Roche)、阿斯利康(AstraZeneca)、默克(Merck)等跨国制药公司正在加大对中国罕见病市场的部署。

上海医药目前是中国获得罕见病药物批准数量最多的公司。共有21种罕见病药物,涉及34种罕见病。今年早些时候,上海医药成立了上药瑞尔药业有限公司,这是一家罕见疾病平台公司。上海医药研发管理中心副主任、上海医药瑞尔总经理温斌表示,该平台整合了上海医药现有的罕见病药物资源,积极与国外研发机构和企业对接,引进前沿创新产品。



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